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研究表明基因治疗帕金森氏病的长期安全性

基因转移介导的神经保护因子神经营养素直接传递给患者大脑五年后,一项针对晚期帕金森氏病患者的研究得出的新安全性数据显示,与治疗无关的严重不良事件。

人基因治疗中的一篇文章描述了通过手术治疗的腺相关病毒(AAV2)-神经营养素基因治疗令人鼓舞的长期安全性。该文章是有关中枢神经系统疾病的特刊的一部分。

在这篇文章中,代表CERE-120研究小组的加利福尼亚大学旧金山分校的William Marks,Jiff。,Isis Pharmaceuticals的Tiffany Baumann(加利福尼亚州的卡尔斯巴德)和RTBioconsultants的Raymand Bartus(加利福尼亚州的圣地亚哥)分别描述了该研究设计与以前的研究相比,极大地延长了53位接受评估的患者的随访时间,目的是确定可能在治疗后数月或数年出现的任何安全性问题。

“ rAAV载体表达的长寿命使其特别适用于治疗慢性神经退行性疾病,”西莉亚(Celia)首席编辑特伦斯·R·弗洛特(Terence R. Flotte)和医学教育学院院长,教务长,执行副校长艾萨克·海达克(Isaac Haidak)说,马萨诸塞大学医学院,马萨诸塞州伍斯特市。“这些长期数据为rAAV将被证明是治疗这种高度虚弱的疾病的重要平台提供了证据。”

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